Thursday, February 29, 2024

Μεσογειακή αναιμία: Πράσινο φως από τη Βρετανία για την πρώτη στον κόσμο γονιδιακή θεραπεία

Scientist Laboratory Woman 759427363
Κοινοποίηση

Ο οργανισμός φαρμάκων της χώρας ενέκρινε την πρώτη παγκοσμίως γονιδιακή θεραπεία για αιματολογικές διαταραχές, όπως τη δρεπανοκυτταρική αναιμία και τη β-θαλασσαιμία

Η Βρετανία γίνεται η πρώτη χώρα στον κόσμο που εγκρίνει μια γονιδιακή θεραπεία που αποσκοπεί να θεραπεύσει τη δρεπανοκυτταρική αναιμία και μια άλλη κληρονομική αιματολογική διαταραχή για ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω, σύμφωνα με τον οργανισμό φαρμάκων της χώρας.

Το Casgevy είναι το πρώτο φάρμακο που λαμβάνει άδεια και χρησιμοποιεί το εργαλείο τροποποίησης του γονιδιώματος CRISR, που χάρισε στις εφευρέτριές του, στη Γαλλίδα Emmanuelle Charpentier και την Αμερικανίδα Jennifer Doudna, βραβείο Νόμπελ Χημείας το 2020, ανέφερε ο βρετανικός οργανισμός φαρμάκων και προϊόντων υγείας (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, MHRA).

Η δρεπανοκυτταρική αναιμία και β-θαλασσαιμία είναι γενετικές παθήσεις που προκαλούνται από λάθη στα γονίδια για την αιμοσφαιρίνη, την οποία χρησιμοποιούν τα ερυθρά αιμοσφαίρια προκειμένου να μεταφέρουν οξυγόνο σε όλο τον οργανισμό.

«Τόσο η δρεπανοκυτταρική αναιμία όσο και η β-θαλασσαιμία είναι επώδυνες παθήσεις, που διαρκούν μια ζωή και που σε ορισμένες περιπτώσεις μπορεί να είναι μοιραίες», ανέφερε στη δήλωση ο προσωρινός διευθυντής της MHRA, Τζούλιαν Μπιτς.

Σε κλινικές δοκιμές το Casgevy βρέθηκε ότι αποκαθιστά την υγιή παραγωγή αιμοσφαιρίνης στην πλειονότητα των συμμετεχόντων με δρεπανοκυτταρική αναιμία και εξαρτώμενη από μεταγγίσεις β-θαλασσαιμία, καταπραΰνοντας τα συμπτώματα της ασθένειας, πρόσθεσε ο Μπιτς.

Η MHRA ανέφερε ότι δεν έχουν ταυτοποιηθεί σημαντικές ανησυχίες ασφαλείας στη διάρκεια των δοκιμών, προσθέτοντας πως παρακολουθεί εκ του σύνεγγυς την ασφάλεια του φαρμάκου.

Η θεραπεία συνίσταται στην αφαίρεση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων από τον μυελό των οστών του ασθενή και στη διόρθωση ενός γονιδίου στο εργαστήριο, με τα τροποποιημένα κύτταρα να εισάγονται και πάλι στον οργανισμό του ασθενή έπειτα από θεραπεία προσαρμογής ώστε να προετοιμαστεί ο μυελός των οστών.

ΠΗΓΗ: ygeiamou.gr

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΕΔΩ

Ιδιωτικά Θεραπευτήρια

Heart Health Main

Γιατροί ΕΟΠΥΥ σε όλη την Ελλάδα

ΥΠΟΣΤΗΡΙΚΤΗΣ

@2023 – All Right Reserved. Designed and Developed by Diadromh

@ – diadromhgr@gmail.com

Are you sure want to unlock this post?
Unlock left : 0
Are you sure want to cancel subscription?